Στη γονιδιακή θεραπεία, ένα ελαττωματικό γονίδιο αντικαθίσταται χρησιμοποιώντας έναν ιό για να εισαχθεί ένα φυσιολογικό γονίδιο. Τι θα κάνει την θεραπεία επιτυχημένη;

Στη γονιδιακή θεραπεία, ένα ελαττωματικό γονίδιο αντικαθίσταται χρησιμοποιώντας έναν ιό για να εισαχθεί ένα φυσιολογικό γονίδιο. Τι θα κάνει την θεραπεία επιτυχημένη;
Anonim

Απάντηση:

Δεν υπάρχει ανοσολογική αντίδραση και επιτυχής ανασυνδυασμός του γονιδίου.

Εξήγηση:

Οι μηχανικοί ιοί είναι ένα ελπιδοφόρο «εργαλείο» για τη γονιδιακή θεραπεία. Χρησιμοποιούμε τη φυσική ικανότητα των ιών να εισάγουν ϋΝΑ σε ένα κύτταρο του ξενιστή. Το παθογόνο ϋΝΑ του ιού αντικαθίσταται από το επιθυμητό γονίδιο. Ο ιός μπορεί να χρησιμοποιηθεί ως φορέας για τη μεταφορά αυτού του DNA σε κύτταρο ξενιστή.

Για να είναι επιτυχής, το εισαχθέν «καλό γονίδιο» θα πρέπει να αντικαταστήσει το «γονίδιο ελαττώματος» στο κύτταρο ξενιστή. Αυτό μπορεί να συμβεί μέσω ομόλογο ανασυνδυασμό. Αν η διαδικασία αυτή είναι σωστή, το γονίδιο είναι ενσωματωμένο στη γενετική πληροφορία του κυττάρου και μπορεί να μεταφερθεί στις επόμενες γενιές κυττάρων.

Μια πολύ ωραία και πολλά υποσχόμενη τεχνική, αλλά υπάρχουν πολλά προκλήσεις:

  • να αποτρέψει μια ανοσολογική αντίδραση που θα μπορούσε να σκοτώσει το κύτταρο στο οποίο εισάγεται το DNA
  • κατευθύνει τον ιό στον σωστό τύπο κυττάρου. η εισαγωγή σε αναπαραγωγικά κύτταρα είναι για παράδειγμα συνήθως μη επιθυμητή
  • ο ανασυνδυασμός πρέπει να λάβει χώρα στη σωστή θέση του γονιδιώματος. Εάν ενσωματωθεί σε λάθος μέρος, μπορεί να χτυπήσει (αδρανοποιήσει) άλλα γονίδια
  • μετά τον ανασυνδυασμό, το γονίδιο θα πρέπει επίσης να είναι ενεργό, αλλά όχι πολύ δραστικό, δηλ. το προϊόν πρέπει να παράγεται στη σωστή ποσότητα